FDA Aprueba

La FDA aprueba el medicamento más caro del mundo: $3.5 millones la dosis

Se trata de un tratamiento intravenoso para adultos con hemofilia B

FDA

WASHINGTON- Las autoridades sanitarias estadounidenses aprobaron ayer, martes la primera terapia genética para la hemofilia, un tratamiento único de $3.5 millones para el trastorno de la coagulación de la sangre.

ORIGINAL NOTE: https://www.elvocero.com/actualidad/salud/la-fda-aprueba-el-medicamento-m-s-caro-del-mundo-3-5-millones-la-dosis/article_ba3555d4-6b4f-11ed-84e1-5b9283848207.html

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, en inglés) autorizó Hemgenix, un tratamiento intravenoso para adultos con hemofilia B, la forma menos común del trastorno genético que afecta principalmente a los hombres. En la actualidad, los pacientes reciben frecuentes y costosas inyecciones intravenosas de una proteína que ayuda a la coagulación de la sangre y evita las hemorragias.

La empresa farmacéutica CSL Behring anunció el precio de $3.5 millones poco después de la aprobación de la FDA, afirmando que su medicamento reduciría en última instancia los costes de la atención sanitaria porque los pacientes tendrían menos incidentes de hemorragia y necesitarían menos tratamientos de coagulación. El precio parecía superar el de otras terapias genéticas cuyo precio superaba los $2 millones.

Como la mayoría de los medicamentos en Estados Unidos, la mayor parte del coste del nuevo tratamiento lo pagarán las aseguradoras -no los pacientes-, incluidos los planes privados y los programas gubernamentales.

Tras décadas de investigación, las terapias génicas han empezado a remodelar el tratamiento de los cánceres y las enfermedades hereditarias raras con medicamentos que pueden modificar o corregir mutaciones incrustadas en el código genético de las personas. Hemgenix es el primer tratamiento de este tipo para la hemofilia, y varios otros fabricantes de medicamentos están trabajando en terapias génicas para la forma más común del trastorno, la hemofilia A.

«La aprobación de hoy proporciona una nueva opción de tratamiento para los pacientes con hemofilia B y representa un importante progreso en el desarrollo de terapias innovadoras», dijo el Dr. Peter Marks de la FDA.

La agencia no especificó la duración del tratamiento. Pero CSL Behring dijo que los pacientes deberían beneficiarse -en términos de reducción de las hemorragias y aumento de la coagulación- durante años.

La hemofilia afecta casi siempre a los hombres y está causada por mutaciones en el gen de una proteína necesaria para la coagulación de la sangre. Los pequeños cortes o hematomas pueden poner en peligro la vida, y muchas personas necesitan tratamientos una o más veces por semana para evitar hemorragias graves. Si no se trata, la enfermedad puede provocar hemorragias que se filtran a las articulaciones y los órganos internos, incluido el cerebro.

Hemgenix suministra un gen funcional para la proteína de la coagulación en el hígado, donde se fabrica.

La hemofilia B afecta a 1 de cada 40,000 personas y representa aproximadamente el 15% de los enfermos, según la FDA.

La FDA ha concedido la aprobación basándose en dos pequeños estudios, uno de los cuales demostró que los que tomaban el fármaco presentaban mayores niveles de la proteína de coagulación, una menor necesidad de tratamiento estándar y un descenso del 54% en los problemas de hemorragia.

A principios de este año, los organismos reguladores europeos aprobaron una terapia génica similar para la hemofilia A. Ese fármaco, de la empresa farmacéutica BioMarin, todavía está siendo revisado por la FDA.